再现天价药，320万美元一针

近日，FDA加速批准了SareptaTherapeutics的SRP-9001（Elevidys）用于治疗4-5岁杜氏肌营养不良症（DMD）患者，SRP-9001也成为了全球首个治疗4-5岁DMD患者的一次性基因疗法。

该药物定价320万美元，荣登历史第二贵药物，但是该药物患者只需注射一次即可。

FDA咨询委员会最终仅以8:6的微弱优势赞成SRP-9001加速批准上市，尽管目前疗效可能存在一定的问题，但这对DMD患者依旧是黑暗人生中的一缕曙光。

SRP-9001临床数据：NSAA评分得到改善

在SRP-9001-103研究中，队列1（n=20，年龄4-7岁）的结果显示：经过52周的治疗后，NSAA评分可改善3.8分（未经调整的平均值）以及3.2分（最小二乘平均值）。

SRP-9001-101的研究结果显示，经过SRP-9001长期治疗，四年后经SRP-9001治疗的受试者（n=4，治疗时年龄4-7岁）NSAA总分的平均差异为7.0分。

此外，根据SRP-9001-101、102和103的综合结果，与对照组相比，NSAA评分在52周时具有统计学意义。

图1NSAA评分结果

图片来源：参考资料4

此外Sarepta目前正在开展有关于SRP-9001的验证性临床3期试验，Sarepta称该试验的结果将会在今年12月份左右公布，而FDA会根据此试验的结果来决定是否扩大治疗患者的年龄范围，同时SRP-9001是否会遭到退市也全押注在这一试验。

SRP-9001的安全性和耐受性概况与以往的报告相似，最常见的不良反应包括呕吐、肝酶一过性升高以及对类固醇有反应，但是所有患者均未出现肝功能受损的迹象。

当前获批上市药物：

Sarepta独揽多款

当前已上市及在研DMD药物类型主要分为5种类型：（1）外显子跳跃治疗（ASO疗法）；（2）蛋白修复治疗；（3）抑制肌肉炎症，如激素疗法；（4）细胞治疗；（5）针对无义突变以及基因编辑。

下表1为当前已上市的几种治疗DMD药物，近些年获批的药物以反义寡核苷酸（antisenseoligonucleotides,ASO）疗法居多，而Sarepta可谓是该领域的王者，独揽其中3种药物。ASO药物虽然无法完全治愈DMD患者，但是可以有效缓解患者症状，但是同时这类药物具有很大的局限性，即一种药物只能针对特定的患者群体。如Casimersen只能治疗外显子45跳跃基因突变的DMD患者，此类患者占比8%左右，对于其他DMD患者则是无效的。

对于治疗DMD药物的价格其实一直是高居不下。以第一款外显子跳跃疗法药物Eteplirsen为例，该药物用量为30mg/kg，每周注射一次，目前该药物FDA批准两种规格，分别为100mg/2ml以及500mg/10ml。据网上各资料数据显示，服用该药一年大约需要30万美元。所以若以患者治疗时间为25年来计算，那么单单用药的费用就达750万美元。

如以此来看，SRP-9001只需注射一次，即使费用320万美元也是许多患者及患者亲人的福音。

表1已获批治疗DMD药物

数据来源：药智数据、企业官网等公开资料整理

全球在研DMD药物：Capricor、辉瑞.....

查询clinicaltrials.gov网站，有关于DMD的临床试验共计378项，笔者整理了其中正在进行或者招募中状态的新药临床试验信息，详见下表2。无论是从已获批的DMD药物还是当前在研的新药数量层面来看，当前各企业对于DMD药物研发的热情都在逐渐提高。

表2 部分全球在研DMD新药信息

数据来源：clinicaltrials.gov、药智数据、企业官网等公开资料整理

从上表2部分在研的DMD药物信息我们可以看到，当前临床阶段DMD药物可谓是兵强马壮，所以未来很长一段时间DMD新药研发将不会出现青黄不接的局面。同时上表中有几款新药也是值得期待的。

首先值得期待的就是CAP-1002，该药物为细胞疗法类药物。在为期18个月的HOPE-2临床试验中显示，同安慰剂相比，受试者的上肢性能观察到明显差异。此外在2023年6月7日，Capricor公司宣布将在今年三季度与FDA召开Type-B会议，将讨论该产品的BLA计划以及当前的临床3期试验。从这个动作上面来看，Capricor对自己的产品也是信心满满，如若临床3期试验顺利，该药物将成为下一个获批上市的治疗DMD新药。

第二个值得我们关注的当属辉瑞的PF-06939926，一项临床试验结果显示，服用该药物1年后，DMD患者肌肉的抗肌营养不良蛋白水平可增加近一倍。此外该药物是辉瑞花费1.5亿美金巨资从BambooTherapeutics收购而来，对于此药物，辉瑞也是寄予厚望。

第三个值得我们关注的药物就是TAS-205，根据其临床2期结果，对于6分钟步行距离，TAS-205治疗组低、高剂量患者比安慰剂组分别多走了13.5米和9.5米。

上述3种药物为当前处于临床阶段头部药物的DMD药物，但是DMD药物的研发并不是一帆风顺的。以近期宣布临床3期试验失败的Pamrevlumab为例，该药物未达到临床试验主要终点，直接导致FibroGen股价暴跌76%。

DMD人群：男婴发病率更高

如若患上杜氏肌营养不良症，患者将逐渐呈现全身肌肉、渐进性损伤和运动功能减退的症状，患者一般在2岁左右可发现异常，10-12岁时渐渐丧失行动能力，最后20-30岁心肺功能衰竭。该疾病在男婴中发病率更高，一般3500-5000名男婴中就有一例DMD患者。据统计，目前全球大约有13.6万名左右患者，而我国患者多达7万～8万人，是世界上患DMD人数最多的国家，同时我国每年大约出生400～500例DMD男婴。

小结

据各公司2022年报，Eteplirsen销售额为5.12亿美元，Golodirsen销售额为1.17亿美元，Casimersen为2.15亿美元，Viltepso销售额也预计超过1亿美元，所以2022年单单这四款药物销售额就已经接近10亿美元的销售额。目前DMD药物的市场也正在不断扩大，未来也将呈现出逐年升高的趋势。

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